Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), han conseguido
curar completamente la diabetes tipo 1 en perros mediante una única
sesión de terapia génica. Se trata de la primera vez que se consigue
curar la enfermedad en animales grandes, lo cual es un paso fundamental para la
aplicación de la terapia en humanos. La investigación, basada en la
introducción de un “sensor de glucosa” en el músculo, ha sido publicada
en Diabetes, la revista más prestigiosa en este campo.
Los Investigadores, liderados
por la profesora Fàtima Bosch, han demostrado por primera vez que es
posible curar la diabetes en animales grandes con un solo tratamiento
mediante terapia génica. Según publican en Diabetes, la revista más prestigiosa en
investigación sobre la enfermedad, después de un solo tratamiento de
terapia génica los perros recuperan su estado de salud y dejan de
padecer los síntomas de la diabetes. El seguimiento se ha realizado
durante más de cuatro años en algunos ejemplares, y en ningún caso han
reaparecido los síntomas de la enfermedad.
La terapia es muy poco invasiva. Consiste en una sola sesión de diversas
inyecciones en las patas traseras del animal mediante agujas sencillas,
utilizadas comúnmente en tratamientos de estética. Mediante estas
inyecciones se introducen vectores de terapia génica con un doble
objetivo: expresar el gen de la insulina, por un lado, y de la
glucoquinasa, por otro. La glucoquinasa, una enzima, actúa como un
regulador de la captación de glucosa de la sangre. Cuando ambos genes
actúan simultáneamente hacen la función de un “sensor de glucosa”,
consiguiendo una regulación automática de la captación de la glucosa de
la sangre y reduciendo así la hiperglucemia diabética (el exceso de
glucosa asociado a la enfermedad).
Según destaca Bosch, directora de la investigación, “el estudio
representa la primera demostración de curación de diabetes a largo plazo
en un animal grande utilizando terapia génica.”
Este tipo de terapia ya había sido ensayada en ratones con anterioridad
por el mismo grupo de investigadores, pero los excelentes resultados
obtenidos por primera vez con animales grandes sientan las bases para la
transferencia clínica de esta aproximación de terapia génica a la
medicina veterinaria y a su futura aplicación en pacientes diabéticos.
En la investigación, liderada por la directora del Centro de
Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB (CBATEG) Fàtima Bosch,
han participado el Departamento de Bioquímica y de Biología Molecular de
la UAB, el Departamento de Medicina y Cirugía Animal de la UAB, la
Facultad de Veterinaria de la UAB, el Departamento de Sanidad y Anatomía
Animal de la UAB, el CIBER de Diabetes y Enfermedades Metabólicas
Asociadas (CIBERDEM), el Children’s Hospital of Philadelphia (EUA) y el
Howard Hughes Medical Institute of Philadelphia (EUA).
Terapia génica segura y efectiva
El estudio provee abundantes datos que avalan la seguridad del
tratamiento con terapia génica mediada por vectores adenoasociados (AAV)
en perros diabéticos. La terapia ha demostrado ser segura y efectiva:
se basa en la transferencia de dos genes al músculo de animales adultos
usando una nueva generación de vectores muy seguros denominados vectores
adenoasociados. Estos vectores derivan de virus no patógenos, son
ampliamente usados en terapia génica, y han demostrado éxito en el
tratamiento varias enfermedades.
De hecho, el primer medicamento de terapia génica aprobado por la
agencia europea del medicamento, denominado Glybera®, se basa en
vectores adenoasociados para tratar una enfermedad metabólica, causada
por la deficiencia de lipoproteinlipasa y el consiguiente acúmulo de
triglicéridos en la sangre.
Control de la enfermedad a largo plazo
Los perros tratados con una única administración de terapia génica
mostraron en todo momento un buen control glucémico, tanto en ayunas
como en alimentación, mejor que los perros tratados con inyecciones
diarias de insulina y sin la aparición de episodios de hipoglucemia, ni
siquiera después de realizar ejercicio. Además, los perros tratados con
vectores adenoasociados normalizaron el peso corporal y no desarrollaron
complicaciones secundarias después de cuatro años desde el tratamiento.
Se trata de la primera publicación que describe un adecuado control de
la diabetes a largo plazo en animales grandes. Esto nunca había sido
logrado antes con ninguna de las terapias innovadoras para diabetes. A
su vez, es la primera publicación que describe que una única
administración de genes a perros diabéticos es capaz de conseguir el
mantenimiento de la normoglucemia a largo plazo (más de 4 años). Además
de conseguir la normoglucemia, los perros presentaban niveles normales
de proteínas glucosiladas y no desarrollaron complicaciones secundarias
de la diabetes tras más de 4 años de evolución de su diabetes.
Aplicación en pacientes diabéticos
Hasta el momento, se han llevado a cabo múltiples ensayos clínicos con
vectores AAV administrados directamente al músculo esquelético para el
tratamiento de otras enfermedades, por lo que la estrategia descrita en
este trabajo puede ser transferida a la clínica. Futuros estudios de
seguridad y eficacia proporcionarán las bases para la iniciación de un
ensayo clínico veterinario para el tratamiento de la diabetes en
animales de compañía, lo cual proporcionará información clave para el
posible ensayo de esta estrategia en humanos. En conclusión, este
trabajo sienta las bases para la transferencia clínica de esta
aproximación de terapia génica a la medicina veterinaria y, en un
futuro, en pacientes diabéticos.
Diabetes mellitus
La diabetes mellitus es la enfermedad metabólica más común, y un gran
número de pacientes requieren tratamiento con insulina para sobrevivir. A
pesar del control de la enfermedad mediante las inyecciones de
insulina, estos pacientes suelen desarrollar graves complicaciones
secundarias como por ejemplo ceguera, daño renal o amputación de
extremidades. Además, para conseguir un buen control glucémico, la
insulina debe inyectarse dos o tres veces al día, lo que comporta un
riesgo de padecer hipoglucemias (bajadas del azúcar en sangre); un
problema añadido a la propia incomodidad del tratamiento.
Fuente: UAB (Universidad Autónoma de Barcelona)
El tratamiento con genes abre, por ello, una puerta para curar la diabetes en perros. "Los perros inyectados con estos genes han mantenido los niveles de glucosa en su sangre constantes a largo plazo, durante más de cuatro años, y tampoco han desarrollado otras complicaciones relacionadas con la diabetes".
Aunque la cura parece ser cercana, el tratamiento que sana la diabetes en perros por el momento "será muy costoso", advierten los científicos.
Fuente: Eroski Consumer